小核酸药物是目前发展最为迅猛的基因疗法之一，正在成为新药研发第三次浪潮中的佼佼者，是当前全球新药开发最新、最热的领域之一。治疗领域覆盖罕见病、肿瘤、病毒性疾病、肾脏疾病、心血管疾病、炎症类疾病、代谢类疾病等。与传统化学小分子和生物药相比，小核酸药物最大的挑战在于CMC，尤其符合GMP要求的大规模生产制造。CMC的考量因素包括原料供应、质量控制、产能建设、新技术应用等。在CMC研究过程中，如何将QbD、Risk Assessment等理念运用到工艺开发和生产中，是一站式方案的核心所在。

　　作为《创新药研发一站式课程》第二十八讲，猎药时刻栏目特邀凯莱英医药集团化学大分子主管罗朝阳于8月31日晚20:00带来《小核酸原料药CMC生产制造方案》课程。

　　2016年加入凯莱英，从事寡核苷酸板块业务，服务于多家国内外药企。在对传统固相合成工艺理解的基础上，结合DoE实验设计、连续反应技术、酶拼接等技术优势，搭建寡核苷酸技术平台。尤其是对临床后期阶段项目生产地点变更控制、质量可比性研究、pre-PPQ研究积累了多个项目经验。在应对当前注册法规的不完善和寡核苷酸蓬勃发展的现状，不断探索将小分子药物和多肽相关的指导原则及寡核苷酸行业主流文献的观点，运用到设计寡核苷酸CMC方案中，参与的多个项目成功获批。

　　本次直播内容将主要基于相关法规政策以及申报经验，分享并探讨如何应对小核酸原料药CMC生产制造过程中遇到的挑战以及解决方案。

　　凯莱英化学大分子业务板块为寡核苷酸（ASO、siRNA、Aptamer、CpG等）、ADC毒素-连接体、多肽、药用递送载体材料（聚合物基，脂质和糖类等）等提供从临床前到NDA申报以及商业化阶段的一站式CMC解决方案。目前已经为100+客户、共计300+临床前到NDA阶段的项目提供CMC服务，专属于化学大分子的12000 m 2 研发中心和16000 m 2 GMP车间于2022年Q4陆续投入使用。凯莱英化学大分子核心团队包括300+的工艺开发团队（30+博士）和300+分析员、工程师、QA和RA支持团队。

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